Il DM 7 Settembre 2017 “Disciplina dell'uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica",  pubblicato nella Gazzetta Ufficiale N. 256 del 02.11.2017, stabilisce i criteri e le modalita' per l'uso di medicinali privi di AIC in Italia, incluso l'utilizzo al di fuori del riassunto delle caratteristiche del prodotto autorizzato nel paese di provenienza e l'uso compassionevole di medicinali non ancora registrati.

Per uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica (uso c.d. compassionevole) si intende la fornitura a titolo gratuito da parte dell'Azienda farmaceutica di:

• medicinali non ancora autorizzati, sottoposti a sperimentazione clinica e prodotti in stabilimenti farmaceutici o importati secondo le modalita' autorizzative e i requisiti previsti dalla normativa vigente;
• medicinali provvisti dell'autorizzazione all'immissione in commercio per indicazioni diverse da quelle autorizzate;
• medicinali autorizzati ma non ancora disponibili sul territorio nazionale

Con la dicitura “medicinali non ancora autorizzati” si fa riferimento all’autorizzazione sul territorio italiano: si tratta pertanto di medicinali il cui impiego non è autorizzato sul territorio nazionale, ma per i quali sono in corso sperimentazioni cliniche. L’uso compassionevole è possibile anche solo per indicazioni diverse da quelle autorizzate. Lo stato autorizzativo in altri Paesi non è rilevante ai fini della definizione.

Per “medicinale autorizzato ma non ancora disponibile" si intende un farmaco non ancora commercializzato, nonostante sia stata emanata l’autorizzazione con classificazione almeno in classe C(nn). In casi eccezionali, questa definizione può essere estesa a medicinali per i quali siano stati anche stabiliti il regime di rimborsabilità e la classificazione, ma che per motivi imprevisti non sono disponibili per i pazienti per un periodo di tempo definito. In questi casi è necessaria una preventiva comunicazione con AIFA.

 TIPOLOGIE DI USO TERAPEUTICO

• Programma di Uso Terapeutico (impiego di medicinali nell’ambito dell’uso compassionevole in più pazienti, sulla base di un protocollo clinico definito e identico per tutti i pazienti).

Lista programmi approvati da AIFA per Uso Terapeutico (aggiornamento 29 ottobre 2024)

• Uso Terapeutico Nominale (impiego di medicinali nell’ambito dell’uso compassionevole su base nominale per un singolo paziente, in base alle evidenze scientifiche e non nell’ambito di un protocollo clinico definito

DOCUMENTAZIONE PREVISTA PER LA RICHIESTA PER USO TERAPEUTICO DI MEDICINALE SOTTOPOSTO A SPERIMENTAZIONE CLINICA

1. Check list documentazione richiesta ai fini valutazione dell’Uso Terapeutico da parte del Comitato Etico;
2. Richiesta del medicinale formulata dal medico con assunzione di responsabilità al trattamento secondo protocollo ai sensi del DM 7/9/2017;
3. Relazione Clinica del/dei pazienti candidati al trattamento, con indicazione delle iniziali del nome, cognome e data di nascita, accompagnata da breve motivazione clinica;
4. Protocollo d’uso del medicinale;
5. Documentazione di informazione al paziente accompagnata dal modulo per l’acquisizione del consenso informato e trattamento dati;
6. Dichiarazione di disponibilità della ditta alla fornitura del medicinale;
7. Documentazione attestante la produzione del medicinale sperimentale secondo GMP in accordo alla normativa nazionale e comunitaria, oppure attestante la qualità della produzione almeno equivalente alle Eu-GMP  se proveniente da Paesi Terzi;
8. Altra documentazione ritenuta utile fornita a supporto della richiesta.

MODALITA’ DI RICHIESTA PER USO TERAPEUTICO DI MEDICINALE SOTTOPOSTO A SPERIMENTAZIONE CLINICA (ex USO COMPASSIONEVOLE)

RICHIESTA ALL'USO IN CASI ECCEZIONALI DI DISPOSITIVI MEDICI PRIVI DI MARCATURA CE PER SINGOLI PAZIENTI

Richiesta di autorizzazione all’uso di dispositivi medici per i quali le procedure di valutazione di conformità non sono state espletate o completate, per il trattamento di singoli pazienti a scopo compassionevole, in casi eccezionali di necessità ed urgenza.

Cosa serve per richiederlo?

1. richiesta di autorizzazione all’uso di dispositivo medico privo di marcatura CE redatta su carta intestata della Struttura Sanitaria, secondo il Modulo di richiesta presente nella sezione "Modulistica", nella quale è riportato anche un documento esplicativo sulla "Condizioni che consentono di rilasciare autorizzazioni per l'uso compassionevole" (Criteri per valutazione usi compassionevoli);
2. relazione clinica del medico firmata, datata e recante il timbro della struttura di appartenenza, contenente iniziali del paziente, sesso ed età, nonché la descrizione del caso clinico (comprensiva dei vantaggi derivanti dall’utilizzo del dispositivo sul paziente in questione) e la dichiarazione che allo stato attuale non esistono dispositivi medici marcati CE compatibili con le indicazioni del caso né eventuali alternative mediche;
3. fotocopia del documento di riconoscimento del medico richiedente nel caso di firma autografa;
4. copia datata e firmata del Curriculum Vitae del medico richiedente;
5. dichiarazione di assunzione di responsabilità datata e firmata dal medico richiedente su carta intestata della Struttura Sanitaria;
6. articoli di letteratura scientifica relativi al dispositivo in esame, se disponibili, a supporto dell'uso specifico;
7. documentazione relativa al dispositivo: IFU, riepilogo informazioni, certificazione CE, se disponibile, schEde tecniche del dispositivo;
8. documento attestante la modalità di fornitura del dispositivo: lettera di fornitura gratuita della ditta fabbricante o, in assenza della fornitura gratuita, dichiarazione del rappresentante legale dell'Ente richiedente in cui si impegna all'acquisto del dispositivo/i.

Modulistica:

• Criteri per valutazione usi compassionevoli
• Modulo di richiesta di autorizzazione all'uso compassionevole di dispositivi medici
• Dichiarazione di assunzione di responsabilità

Quanto tempo ci vuole? I termini temporali del procedimento, in assenza di una specifica disposizione di legge, sono pari a 7 / 10 giorni per la ricezione del verbale da parte del Comitato Etico competente e 30 giorni per ricevere l'autorizzazione da parte dell'autorità competente a livello nazionale (Ministero della Salute).

L'Ufficio persegue il più celere rilascio del provvedimento, in relazione al livello di urgenza del caso clinico documentato nella richiesta e alle altre necessità di trattazione. Si suggerisce pertanto di presentare la richiesta con congruo anticipo consentito rispetto alla data in cui si prevede di utilizzare il dispositivo.

Quanto costa? Non è previsto il pagamento di alcuna tariffa.

Contatti Ministero della Salute: per eventuali dubbi sulla possibilità di ricorrere all'uso compassionevole si suggerisce di contattare preventivamente il dott.Pietro Calamea Direttore dell'Ufficio dei Dispositivi Medici e del servizio Farmaceutico (DGDMF) i cui recapiti sono Telefono: 06/59942669 Cell. 3204329232 Email: Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

Di seguito il link che rimanda alla pagina web del Ministero della Salute: https://www.salute.gov.it/portale/moduliServizi/dettaglioSchedaModuliServizi.jsp?lingua=italiano&menu=tema&label=servizionline&tema=DM&idMat=DM&idAmb=UC&idSrv=A1&flag=P&gruppoTema=ALL